Velik korak za oboljele od Duchenneove mišićne distrofije: HZZO-ovo povjerenstvo podržalo uvrštavanje novog lijeka

Povjerenstvo za lijekove HZZO-a dalo je pozitivno mišljenje za uvrštavanje lijeka s djelatnom tvari givinostat na važeću listu lijekova za liječenje Duchenneove mišićne distrofije (DMD), objavio je Savez društava distrofičara Hrvatske.

Riječ je o lijeku koji usporava napredovanje ove rijetke genetske bolesti, a prema odobrenju Europske komisije namijenjen je pokretnim bolesnicima u dobi od šest godina i starijima, uz istodobnu terapiju kortikosteroidima.

Ako Upravno vijeće HZZO-a potvrdi prijedlog Povjerenstva, lijek će se u cijelosti financirati iz sredstava obveznog zdravstvenog osiguranja, kao što je to već slučaj u nizu drugih država Europske unije.

Iz Saveza ističu kako je Povjerenstvo prilikom donošenja mišljenja uvažilo težinu bolesti, njezin snažan utjecaj na kvalitetu života oboljelih i njihovih obitelji te činjenicu da u Hrvatskoj trenutno ne postoji druga registrirana terapija za liječenje Duchenneove mišićne distrofije.

Primjena givinostata, navode, usmjerena je na usporavanje progresije bolesti, očuvanje mišićne funkcije i poboljšanje kvalitete života djece koja žive s ovom dijagnozom.

Pozitivno mišljenje Povjerenstva sada će biti upućeno Upravnom vijeću HZZO-a, koje će donijeti konačnu odluku o uvrštavanju lijeka na listu.

Predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić poručila je kako givinostat predstavlja mnogo više od novog lijeka.

Istaknula je da je tijekom više od tri desetljeća rada svjedočila teškoj borbi dječaka oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije te naglasila da nova terapija donosi nadu u sporije napredovanje bolesti, dulje očuvanje motoričkih funkcija te kvalitetniji život djece i njihovih obitelji.

Posebno je istaknula podršku mladih osoba koje danas žive s Duchenneovom mišićnom distrofijom, ali zbog svoje dobi više ne mogu ostvariti korist od ove terapije. Unatoč tome, svojim iskustvom i javnom podrškom, kaže Mirić, žele omogućiti da mlađe generacije dobiju priliku koju oni nisu imali.

Iz Saveza poručuju kako bi uvrštavanje givinostata na listu lijekova predstavljalo važan iskorak u liječenju ove rijetke bolesti te pozivaju nadležne institucije da potvrde odluku kojom bi terapija postala dostupna svim pacijentima koji ispunjavaju propisane kriterije.